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產(chǎn)品名稱：酒石酸半胱胺

中文別名： (疏基乙基)ammonium 氫 酒石酸;半胱胺酒石酸鹽;酒石酸半胱胺

英文名稱： Cysteamine Bitartrate

英文別名： Cystagon;(mercaptoethyl)ammonium hydrogen tartrate;2,3-dihydroxybutanedioate, 1-sulfanylethylammonium;CYSTEAMINE TARTRATE (1:1);2-mercaptoethylamine hydrogen tartrate;BML2-C12;Cys(Far)-OMe;Farnesylcysteine methyl ester;S-FARNESYL-L-CYSTEINE ME;S-farnesyl-L-cysteine methyl ester;S-Fcme;2-aminoethanethiol;(2R,3R)-2,3-dihydroxybutanedioic acid;MERCAPTAMINE BITARTRATE [MART.];EINECS 248-641-7;Mercaptamine bitartrate;Cysteamine Tartrate (1:1);Cysteamine bitartrate (JAN);DTXSID801026168;RP-103;beta-Mercaptoethylamine hydrogen tartrate;AKOS032954217;CYSTEAMINE BITARTRATE [MI];Tartrate, Cysteamine;2-aminoethanethiol dihydrogen 2,3-dihydroxybutanedioate;Mercaptoethylamine bitartrate;CYSTEAMINEBITARTRATE;.BETA.-MERCAPTOETHYLAMINE HYDROGEN TARTRATE;Ethanethiol, 2-amino-, (2R,3R)-2,3-dihydroxybutanedioate (1:1);CYSTEAMINE BITARTRATE [JAN];Cystagon (TN);Bitartrate, Cysteamine;MERCAPTAMINE BITARTRATE [WHO-DD];Mercamine bitartrate;2-Aminoethanethiol (2R,3R)-2,3-dihydroxysuccinate;QO84GZ3TST;Ethanethiol, 2-amino-, tartrate (1:1) (salt);Procysbi (TN);2-Aminoethanethiol mono-(2R,3R)-tartrate;MERCAPTAMINE BITARTRATE (MART.);CYSTEAMINE BITARTRATE [ORANGE BOOK];CYSTEAMINE BITARTRATE [VANDF];UNII-QO84GZ3TST;beta-Mercaptoethylamine bitartrate;Procysbi;D10468;27761-19-9;RP103;E83656;Cysteamine Bitartrate

品牌： PERFEMIKER

CAS號： 27761-19-9

分子式： C4H6O6.C2H7NS

分子量： 227.24

純度：98%

一、科研應(yīng)用領(lǐng)域

腎病型胱氨酸貯積癥的核心治療
酒石酸半胱胺是唯一獲批的針對腎病型胱氨酸貯積癥的靶向藥物，通過減少溶酶體內(nèi)胱氨酸的異常蓄積，延緩腎功能惡化。研究表明，早期治療（如1歲以內(nèi)）可將終末期腎?。‥SRD）的發(fā)生推遲6-10年，患者腎衰竭平均發(fā)病年齡從9.6歲延長至13.4歲。此外，治療還能降低甲狀腺功能減退、糖尿病等腎外并發(fā)癥的風(fēng)險，并顯著提高患者生存率。

多器官功能保護(hù)與并發(fā)癥管理
除腎臟外，酒石酸半胱胺對眼部、肌肉、胰腺等器官具有保護(hù)作用。例如，通過降低白細(xì)胞胱氨酸水平（目標(biāo)≤1 nmol/?胱氨酸/mg蛋白），可減少角膜晶體沉積導(dǎo)致的視力損傷，并延緩肺纖維化和胰腺功能障礙的進(jìn)展。

亞裔人群的臨床研究突破
中國首次臨床研究顯示，酒石酸半胱胺在亞裔患兒中可改善尿糖、電解質(zhì)紊亂等癥狀，但需調(diào)整劑量以應(yīng)對胃腸道不耐受等副作用。這一研究填補(bǔ)了亞裔人群用藥數(shù)據(jù)空白，為個體化治療提供依據(jù)。

藥物遞送與劑型優(yōu)化探索
針對兒童患者吞咽困難的問題，研究嘗試將膠囊內(nèi)容物與食物混合服用，并探索長效制劑（如緩釋劑型）以減少每日多次用藥的不便。此外，納米遞送系統(tǒng)等新技術(shù)被用于提高藥物生物利用度。

二、重點(diǎn)研究方向與目標(biāo)

療效與安全性優(yōu)化

· 劑量調(diào)整策略：針對不同年齡段和體重患者制定個體化給藥方案，例如兒童初始劑量為1.3 g/m2/天分4次服用，逐步調(diào)整至耐受劑量。

· 副作用管理：研究如何通過飲食調(diào)整（如與淀粉類食物同服）或輔助藥物減輕惡心、嘔吐等胃腸道反應(yīng)。

新型制劑與遞送技術(shù)開發(fā)

· 長效制劑：開發(fā)緩釋膠囊或透皮貼劑，減少用藥頻率并提高依從性。

· 兒童友好型劑型：如顆粒劑或口服液，解決兒童吞咽困難問題。

機(jī)制研究與適應(yīng)癥拓展

· 分子機(jī)制深化：通過基因編輯技術(shù)（如CRISPR-Cas9）解析CTNS基因突變對胱氨酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白的影響，探索藥物作用靶點(diǎn)。

· 新適應(yīng)癥探索：研究酒石酸半胱胺在神經(jīng)退行性疾?。ㄈ缂顾栊∧X性共濟(jì)失調(diào)）中的潛在療效。

三、挑戰(zhàn)與未來展望

酒石酸半胱胺的研究需解決以下關(guān)鍵問題：

· 長期用藥安全性：監(jiān)測肝腎功能、視力及骨骼健康，預(yù)防罕見但嚴(yán)重的副作用（如間質(zhì)性腎炎）。

· 亞裔人群數(shù)據(jù)不足：需擴(kuò)大臨床樣本量，驗證劑量調(diào)整策略的有效性和安全性。

· 技術(shù)轉(zhuǎn)化障礙：生產(chǎn)工藝復(fù)雜、成本高昂，需通過國際合作推動技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)化和規(guī)?；a(chǎn)。

未來研究將聚焦多學(xué)科交叉（如基因治療與藥物遞送技術(shù)結(jié)合），以實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)醫(yī)療目標(biāo)，并提升全球罕見病患者的治療可及性。

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